Ultima actualización hace 25 días

Ensayo clínico para pacientes con enfermedad de células falciformes

315 pacientes en el mundo

Estudio de fase III, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego para evaluar la eficacia y seguridad de crizanlizumab (5 mg/kg) frente a placebo, con o sin terapia con hidroxiurea/hidroxicarbamida, en pacientes adolescentes y adultos con enfermedad de células falciformes con crisis vaso-oclusivas frecuentes.

Disponible en Colombia, United States
Los participantes serán aleatorizados en una proporción de 2:1 al grupo de tratamiento con crizanlizumab 5 mg/kg o al grupo de placebo. La aleatorización central se estratificará según el uso concomitante de HU/HC (sí/no) y región (América del Sur, América del Norte y África subsahariana) en el momento del inicio.
Novartis Pharmaceuticals
315Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Enfermedades raras
Enfermedad de células falciformes

Medicamento / droga a ser usada

Enfermedad de células falciformes
SCD
SEG101
Crizanlizumab
Terapia con Hidroxiurea / Hidroxi-carbamida
Crisis Vaso-Oclusivas
Anemia de células falciformes
trastornos sanguíneos
hemoglobina
glóbulos rojos
forma similar a una hoz
mutación en el gen de la hemoglobina
rasgo de células falciformes
crisis de células falciformes

Requerimientos para el paciente

Hasta 100 Años
Todos los géneros

Requisitos médicos

Los participantes deben tener 12 años o más el día de la firma del consentimiento informado. Los adolescentes incluyen participantes de 12 a 18 años y los adultos incluyen participantes de 18 años en adelante.
Diagnóstico confirmado de enfermedad de células falciformes por electroforesis de Hb o cromatografía líquida de alta resolución (HPLC) realizada localmente o por laboratorio central si no está disponible localmente.
Todos los genotipos de enfermedad de células falciformes son elegibles.
Experimentó de 4 a 12 VOCs que son gestionados por HCP dentro de los 12 meses anteriores a la visita de selección. Los VOCs basales se determinan a partir de la historia médica y se requiere que se documenten en origen.
Si el participante está en tratamiento con HU/HC, debe estar tomándolo durante al menos 6 meses y a una dosis estable durante al menos 3 meses antes de la visita de selección. Los participantes deben planear continuar tomando HU/HC a la misma dosis y horario hasta que al menos el participante haya alcanzado 52 semanas del tratamiento del estudio planificado. Los participantes que hayan iniciado HU/HC de 6 a 12 meses antes de la visita de selección deben tener evidencia de control insuficiente del dolor agudo a pesar de la iniciación. Estos participantes deben tener un total de 4-12 VOCs en los 12 meses anteriores al período de selección, con al menos 2 durante los últimos 6 meses mientras están en tratamiento con HU/HC.
Si está recibiendo un agente estimulante de eritropoyetina, el participante debe haber estado recibiendo el medicamento durante al menos 6 meses antes de la visita de selección. Los participantes deben planear continuar tomando el medicamento en la misma dosis y horario hasta que el participante haya alcanzado 52 semanas del tratamiento del estudio planificado.
Menos de 4 o más de 12 VOCs que son gestionados por HCP dentro de los 12 meses previos a la visita de evaluación, según lo determinado por la historia clínica y documentado en origen.
Antecedentes de trasplante de células madre y/o terapia génica.
Recibió productos sanguíneos dentro de los 30 días previos a la dosificación del Día 1 de la Semana 1.
Cualquier antecedente documentado de un accidente cerebrovascular clínico o hemorragia intracraneal, o un hallazgo neurológico no investigado en los 12 meses anteriores a la visita de selección. El infarto silencioso presente solo en la imagen no está excluido.
Está participando en un programa de transfusión crónica y/o planeando someterse a una transfusión por intercambio durante la duración del estudio. Se permite la transfusión episódica en respuesta a la anemia empeorada o VOC.
Contraindicación o hipersensibilidad a cualquier medicamento o metabolitos de una clase similar al medicamento del estudio o a cualquier excipiente de la formulación del medicamento del estudio.
Antecedentes de reacción de hipersensibilidad severa a otros anticuerpos monoclonales, que en la opinión del investigador pueden representar un mayor riesgo de reacción grave a la infusión.
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