Ultima actualización hace 25 días
Ensayo clínico para pacientes con enfermedad de células falciformes
315 pacientes en el mundo
Estudio de fase III, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego para evaluar la eficacia y seguridad de crizanlizumab (5 mg/kg) frente a placebo, con o sin terapia con hidroxiurea/hidroxicarbamida, en pacientes adolescentes y adultos con enfermedad de células falciformes con crisis vaso-oclusivas frecuentes.
Disponible en Colombia, United States
Los participantes serán aleatorizados en una proporción de 2:1 al grupo de tratamiento con crizanlizumab 5 mg/kg o al grupo de placebo. La aleatorización central se estratificará según el uso concomitante de HU/HC (sí/no) y región (América del Sur, América del Norte y África subsahariana) en el momento del inicio.
Novartis Pharmaceuticals
315Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedades raras
Enfermedad de células falciformes
Medicamento / droga a ser usada
Enfermedad de células falciformes
SCD
SEG101
Crizanlizumab
Terapia con Hidroxiurea / Hidroxi-carbamida
Crisis Vaso-Oclusivas
Anemia de células falciformes
trastornos sanguíneos
hemoglobina
glóbulos rojos
forma similar a una hoz
mutación en el gen de la hemoglobina
rasgo de células falciformes
crisis de células falciformes
Requerimientos para el paciente
Hasta 100 Años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Los participantes deben tener 12 años o más el día de la firma del consentimiento informado. Los adolescentes incluyen participantes de 12 a 18 años y los adultos incluyen participantes de 18 años en adelante.Diagnóstico confirmado de enfermedad de células falciformes por electroforesis de Hb o cromatografía líquida de alta resolución (HPLC) realizada localmente o por laboratorio central si no está disponible localmente.Todos los genotipos de enfermedad de células falciformes son elegibles.Experimentó de 4 a 12 VOCs que son gestionados por HCP dentro de los 12 meses anteriores a la visita de selección. Los VOCs basales se determinan a partir de la historia médica y se requiere que se documenten en origen.Si el participante está en tratamiento con HU/HC, debe estar tomándolo durante al menos 6 meses y a una dosis estable durante al menos 3 meses antes de la visita de selección. Los participantes deben planear continuar tomando HU/HC a la misma dosis y horario hasta que al menos el participante haya alcanzado 52 semanas del tratamiento del estudio planificado. Los participantes que hayan iniciado HU/HC de 6 a 12 meses antes de la visita de selección deben tener evidencia de control insuficiente del dolor agudo a pesar de la iniciación. Estos participantes deben tener un total de 4-12 VOCs en los 12 meses anteriores al período de selección, con al menos 2 durante los últimos 6 meses mientras están en tratamiento con HU/HC.Si está recibiendo un agente estimulante de eritropoyetina, el participante debe haber estado recibiendo el medicamento durante al menos 6 meses antes de la visita de selección. Los participantes deben planear continuar tomando el medicamento en la misma dosis y horario hasta que el participante haya alcanzado 52 semanas del tratamiento del estudio planificado.
- Menos de 4 o más de 12 VOCs que son gestionados por HCP dentro de los 12 meses previos a la visita de evaluación, según lo determinado por la historia clínica y documentado en origen.Antecedentes de trasplante de células madre y/o terapia génica.Recibió productos sanguíneos dentro de los 30 días previos a la dosificación del Día 1 de la Semana 1.Cualquier antecedente documentado de un accidente cerebrovascular clínico o hemorragia intracraneal, o un hallazgo neurológico no investigado en los 12 meses anteriores a la visita de selección. El infarto silencioso presente solo en la imagen no está excluido.Está participando en un programa de transfusión crónica y/o planeando someterse a una transfusión por intercambio durante la duración del estudio. Se permite la transfusión episódica en respuesta a la anemia empeorada o VOC.Contraindicación o hipersensibilidad a cualquier medicamento o metabolitos de una clase similar al medicamento del estudio o a cualquier excipiente de la formulación del medicamento del estudio.Antecedentes de reacción de hipersensibilidad severa a otros anticuerpos monoclonales, que en la opinión del investigador pueden representar un mayor riesgo de reacción grave a la infusión.
EstudioSPARKLE
PatrocinadorNovartis Pharmaceuticals
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Enfermedad de células falciformes
Requerimientos
Hasta 100 AñosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT06439082
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