Ultima actualización hace 14 días
Ensayo clínico para pacientes con miastenia grave generalizada
66 pacientes en el mundo
KYSA-6: Estudio de fase 2/3, abierto, aleatorizado, controlado y multicéntrico de KYV-101, una terapia de células T con receptor de antígeno quimérico anti-CD19 completamente humana autóloga (CD19 CAR T), versus terapia inmunosupresora estándar en curso en pacientes con miastenia grave generalizada.
Disponible en United States, Brazil
La miastenia grave es una enfermedad autoinmune crónica que afecta la unión neuromuscular y se caracteriza por debilidad muscular. Las células B juegan un papel en la MG, y la enfermedad se caracteriza por la presencia de autoanticuerpos como los anticuerpos anti-AChR y anti-MuSK. Las células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) dirigidas contra CD-19 aprovechan la capacidad de las células T citotóxicas para lisar de manera directa y específica las células objetivo, para agotar de manera efectiva tanto las células B normales como las autorreactivas en la circulación, así como los tejidos linfoides afectados y potencialmente no linfoides. KYV-101, una terapia con células T CAR anti-CD19 completamente humana, será investigada en sujetos adultos con miastenia grave.
Kyverna Therapeutics
1Sitios de investigación
66Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Miastenia grave
Miastenia grave generalizada
Medicamento / droga a ser usada
KYV-101
Requerimientos para el paciente
Hasta 75 Años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Presencia de autoanticuerpos contra AChR o MuSK en la selección.Fundación de Miastenia Gravis de América (MGFA) Clase II-IV.Puntuación total en las actividades de la vida diaria (MG-ADL) mayor o igual a 6 en la selección y confirmada en los valores basales previos a la administración de la dosis.Puntuación total de QMG mayor o igual a 11 en la selección y confirmada en los valores basales previos a la administración de la dosis.Tratamiento fallido con 2 o más terapias inmunosupresoras/inmunomoduladoras, o fallo de al menos 1 terapia inmunosupresora y requerimiento de plasmapheresis crónica, o IVIG (mayor a 4 veces/año durante al menos 12 meses) para controlar los síntomas.Con una dosis estable de glucocorticoides y/o otras inmunoterapias durante al menos 1 mes antes de la selección.Para los pacientes tratados con azatioprina, se requiere una dosis estable durante al menos 2 meses antes de la selección.Sin cambio en la dosis de inhibidores de la acetilcolinesterasa durante al menos 2 semanas antes de la selección.Sin uso de inmunoglobulina intravenosa (IVIG) o plasmapheresis (PLEX) dentro de las 4 semanas previas a la evaluación o al inicio del estudio previo a la dosis, a menos que esto sea parte de su régimen de tratamiento estándar.Sin uso de rituximab ni de ningún otro anticuerpo monoclonal anti-CD20 o CD19 dentro de las 12 semanas previas a la selección.Sin uso de inhibidores de FcRn dentro de las 4 semanas previas a la selección.
- Incapaz de suspender o interrumpir la terapia de enfermedad autoinmune antes de la aféresis.Enfermedad autoinmune neurológica concurrente (es decir, síndrome de Lambert-Eaton miasténico) o cualquier enfermedad que afecte la unión neuromuscular o el músculo causando debilidad (por ejemplo, miositis, miopatía, neuropatía motora).Antecedentes de accidente cerebrovascular con secuelas residuales y/o riesgo de recurrencia, convulsiones incluso si están bien controladas con antiepilépticos, enfermedad neurodegenerativa, estado mental alterado inexplicado y/o reciente/actual, o enfermedad psiquiátrica no controlada/grave.Cualquier afección médica grave y/o no controlada que, a criterio del investigador, causaría un riesgo de seguridad inaceptable, interferiría con los procedimientos o resultados del estudio, o comprometería el cumplimiento del protocolo, incluyendo entre otras, enfermedad cardíaca o pulmonar clínicamente significativa.Antecedentes de inmunodeficiencia primaria, trasplante de órgano o de médula ósea alogénica, o esplenectomía.Infección viral, bacteriana o fúngica sistémica activa, no controlada, o antecedentes recientes de infecciones repetidas.Timectomía en los 12 meses previos a la selección o prevista durante el estudio.Tratamiento previo con producto de terapia génica o inmunoterapia celular que requiera integración de vector y dirigida a cualquier objetivo.Pacientes que requieren terapia anticoagulante crónica que no se puede interrumpir para procedimientos médicos.
Centros de investigación
Hospital Israelita Albert Einstein
Incorporando
PatrocinadorKyverna Therapeutics
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Miastenia grave generalizada
Requerimientos
Hasta 75 AñosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT06193889
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