Ultima actualización hace 10 días
Ensayo clínico para pacientes con fenilcetonuria
32 pacientes en el mundo
Estudio de fase 1/fase 2, abierto, de escalada y expansión de dosis para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de SAR444836, un vector viral adenoasociado mediado de transferencia génica de hidroxilasa de fenilalanina humana, en participantes adultos con fenilcetonuria.
Disponible en Brazil
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia del SAR444836 en la reducción de los niveles de fenilalanina (Phe) y en la eliminación de una dieta restringida en Phe.
La duración del estudio será de unas 102 semanas (aproximadamente 2 años) para cada participante e incluye una fase de selección de 6 semanas y un periodo de seguimiento de 96 semanas tras la administración de SAR444836.
La duración del estudio será de unas 102 semanas (aproximadamente 2 años) para cada participante e incluye una fase de selección de 6 semanas y un periodo de seguimiento de 96 semanas tras la administración de SAR444836.
Sanofi
1Sitios de investigación
32Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedades raras
Fenilcetonuria
Requerimientos para el paciente
Hasta 65 Años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Hombres adultos y mujeres con potencial no reproductivo, de 18 a 65 años de edad en el momento del consentimiento informado.Los participantes deben tener fenilcetonuria clásica no controlada debido a la deficiencia de PAH a juicio del investigador.2 valores históricos de Phe plasmática mayores o iguales a 600 μmol/L en los 12 meses anteriores mientras se seguía una dieta restringida en Phe.2 valores de Phe plasmática mayores o iguales a 600 μmol/L obtenidos con al menos 72 horas de diferencia durante el período de selección mientras se seguía una terapia dietética restringida en Phe en ausencia de una enfermedad aguda.El participante tiene la capacidad y disposición para mantener su dieta actual durante el ensayo, a menos que se indique lo contrario según el protocolo.Índice de masa corporal menor o igual a 35 kg/m2.Disposición a utilizar métodos anticonceptivos efectivos.Capaz de dar consentimiento informado por escrito que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado y en este protocolo.
- Presencia de anticuerpos neutralizantes contra el capsóide AAV SNY001.Pruebas de laboratorio de función hepática anormal evidenciadas por alanina aminotransferasa (ALT) mayor a 1.5x LSN, aspartato transaminasa (AST) mayor a 1.5x LSN, fosfatasa alcalina mayor a 1.5x LSN, bilirrubina total y directa mayor a 1.5x LSN.Cualquier enfermedad hepática subyacente significativa o cualquiera de los siguientes diagnósticos documentados, indicativos de enfermedad hepática subyacente significativa:1. Hipertensión portal.2. Esplenomegalia.3. Encefalopatía hepática.Medición de la albúmina sérica por debajo del límite inferior de lo normal del laboratorio o índice de relación AST-plaquetas mayor a 1.0.Creatinina sérica mayor a 1.5x LSN.Hemoglobina A1c mayor al 6.5% o glucosa en ayunas mayor a 126 mg/dL.Pruebas de laboratorio de detección que demuestran cualquiera de lo siguiente:1. HIV.2. Infección activa o previa por el virus de la hepatitis B definida como prueba positiva para el antígeno de superficie de la hepatitis B o prueba positiva para el anticuerpo del núcleo de la hepatitis B o ADN del virus de la hepatitis B detectable.3. Infección activa por el virus de la hepatitis C definida como prueba positiva para anticuerpos de hepatitis C seguida de ARN del virus de la hepatitis C detectable o si un participante está recibiendo actualmente terapia antiviral para la hepatitis C.Infección bacteriana, viral, fúngica o parasitaria activa y clínicamente significativa según el juicio del investigador.
Centros de investigación
Hospital de Clínicas de Porto Alegre - HCPA/UFRGS
Incorporando
PatrocinadorSanofi
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Fenilcetonuria
Requerimientos
Hasta 65 AñosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT05972629
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