Ultima actualización hace 3 días
Ensayo clínico para pacientes con neuroblastoma de alto riesgo recién diagnosticado
93 pacientes en el mundo
Estudio de fase II de naxitamab añadido a la terapia de inducción para sujetos con neuroblastoma de alto riesgo recién diagnosticado.
Disponible en United States, Brazil
Este es un ensayo clínico multicéntrico prospectivo en sujetos con neuroblastoma de alto riesgo recién diagnosticado para evaluar la eficacia y la seguridad de administrar naxitamab con la terapia de inducción estándar.
Giselle Sholler
1Sitios de investigación
93Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Neuroblastoma
Medicamento / droga a ser usada
naxitimab
Requerimientos para el paciente
Hasta 21 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Diagnóstico: Los sujetos deben tener un diagnóstico de neuroblastoma o ganglioneuroblastoma (nodular o intermezclado) verificado por histología o demostración de cúmulos de células tumorales en la médula ósea con metabolitos urinarios de catecolaminas elevados. Los sujetos con las siguientes etapas de la enfermedad en el momento del diagnóstico son elegibles si cumplen los otros criterios especificados.Sujetos con neuroblastoma recién diagnosticado con enfermedad en estadio M según INRGSS con cualquiera de las siguientes características:1. Amplificación de MYCN (aumento de más de 4 veces en las señales de MYCN en comparación con las señales de referencia), independientemente de otras características biológicas; o2. De 365 días a al menos 547 días de edad sin amplificación de MYCN, pero con características biológicas desfavorables como histología desfavorable o tumor diploide (índice de ADN igual a 1) o la presencia de cualquier aberración cromosómica segmentaria (pérdida somática del número de copias en 1p, 3p, 4p o 11q o ganancia somática del número de copias en 1q, 2p o 17q); o3. Edad mayor a 547 días de edad independientemente de las características biológicas.Sujetos con neuroblastoma recién diagnosticado con enfermedad en estadio MS según INRGSS con cualquiera de los siguientes:1. Amplificación de MYCN (aumento de más de 4 veces en las señales de MYCN en comparación con las señales de referencia); o2. De 365 días a al menos 547 días (18 meses) de edad sin amplificación de MYCN, pero con características biológicas desfavorables como histología desfavorable o tumor diploide (índice de ADN igual a 1) o SCA como se indicó anteriormente.Sujetos con neuroblastoma recién diagnosticado en estadio L2 de INRGSS con cualquiera de los siguientes:1. Amplificación de MYCN (aumento de más de 4 veces en las señales de MYCN en comparación con las señales de referencia); o2. De 18 meses a menos de 5 años de edad sin amplificación de MYCN, pero con histología desfavorable (INPC); o3. Mayor o igual a 5 años de edad sin amplificación de MYCN, pero con sujetos INPC indiferenciados o poco diferenciados con neuroblastoma recién diagnosticado, enfermedad INRGSS estadio L1 que está resecada de forma incompleta con amplificación de MYCN.Sujetos mayores a 547 días de edad inicialmente diagnosticados con enfermedad en estadio L1, L2 o MS según INRGSS que progresaron a estadio M sin quimioterapia previa pueden inscribirse dentro de las 4 semanas de la progresión a estadio M.Los sujetos de al menos 365 días de edad diagnosticados inicialmente con enfermedad en estadio L1 de INRGSS amplificada de MYCN que progresen a estadio M sin terapia sistémica pueden inscribirse dentro de las 4 semanas posteriores a la progresión a estadio M.Los sujetos deben tener una edad menor o igual a 21 años en el diagnóstico inicial.Los sujetos deben tener más de 12 meses de edad al momento de la inscripción.Función cardíaca adecuada definida como:1. Fracción de acortamiento mayor o igual al 27% por ecocardiograma, o2. Fracción de eyección mayor o igual al 50% mediante evaluación con radionúclidos o ecocardiograma.Se debe demostrar que la función hepática es adecuada, lo cual se define como:1. Bilirrubina total menor o igual a 1.5 x límite superior de lo normal para la edad, y2. ALT (SGPT) menor a 5 x límite superior de lo normal para la edad.Los sujetos deben tener una función renal adecuada definida como:1. Para sujetos menores de 17 años de edad: tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) calculada a partir de la ecuación Bedside Schwartz (en unidades de mL/min/1.73 m2) o mediante GFR por radioisótopo mayor o igual a 70 mL/min/1.73 m2. La ecuación Bedside Schwartz es: [(0.413) X (Altura en cm)] / SCr.2. Para sujetos de 17 años de edad o más: tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) calculada a partir de la fórmula de Cockcroft y Gault (en unidades de mL/min/1.73 m2) o mediante GFR por radioisótopo mayor o igual a 70 mL/min/1.73 m2. La fórmula de Cockcroft y Gault es: [(140-edad) x (Peso en kg) x (0.85 si es mujer)] / (72 x SCr).3. O un aclaramiento de creatinina en orina de 24 horas mayor o igual a 70 mL/min/1.73 m2.Se requiere una prueba de embarazo en suero con resultado negativo para las participantes en edad fértil (13 años de edad o más, o después del inicio de la menstruación).Tanto los sujetos del estudio, hombres y mujeres, pospúberes, deben estar dispuestos a utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz (es decir, que logre una tasa de fallo menor al 1% por año cuando se usa de manera constante y correcta) desde el momento del consentimiento informado (y asentimiento, según corresponda) hasta 6 meses después de la discontinuación del tratamiento del estudio. Dichos métodos incluyen: anticoncepción hormonal combinada (que contiene estrógeno y progestágeno) asociada con inhibición de la ovulación (oral, intravaginal, transdérmica), anticoncepción hormonal solo con progestágeno asociada con inhibición de la ovulación (oral, inyectable, implantable), dispositivo intrauterino (DIU), sistema intrauterino de liberación hormonal (SIU), oclusión tubárica bilateral, pareja vasectomizada, abstinencia sexual.Consentimiento informado: Todos los sujetos y/o tutores legales deben firmar el consentimiento informado por escrito. El asentimiento, cuando corresponda, se obtendrá de acuerdo con las directrices institucionales y las regulaciones locales aplicables.
- Sujetos menores de 1 año.Los sujetos de 12 a 18 meses de edad con estadio M según INRGSS y todos los sujetos con estadio L2 con características biológicas favorables (es decir, MYCN no amplificado, histopatología favorable e índice de ADN mayor a 1) no son elegibles.Sujetos que han recibido terapia sistémica previa, excepto radiación de emergencia localizada en sitios de enfermedad potencialmente mortal o que compromete la función y/o no más de 1 ciclo de quimioterapia.Tratamiento con tratamiento inmunosupresor (se excluyen los esteroides tópicos, inhalados y de emergencia a corto plazo) dentro de las 4 semanas previas a la inscripción.Función pulmonar inadecuada definida como evidencia de disnea en reposo, intolerancia al ejercicio y/o requerimiento crónico de oxígeno. Además, oximetría de pulso en aire ambiente menor al 94% y/o pruebas de función pulmonar anormales si estas evaluaciones están clínicamente indicadas.Embarazada o en periodo de lactancia (NOTA: la leche materna no puede almacenarse para uso futuro mientras la madre esté recibiendo tratamiento en el estudio).Sujetos que reciben cualquier fármaco en investigación de forma concomitante.Sujetos con cualquier otra afección médica, incluidos, entre otros, síndromes de malabsorción, enfermedad mental o abuso de sustancias, que, a criterio del Investigador, probablemente interfieran con la interpretación de los resultados o que interfieran con la capacidad de un sujeto para firmar o con la capacidad del tutor legal para firmar el consentimiento informado, y con la capacidad del sujeto para cooperar y participar en el estudio.Sujetos con una enfermedad intercurrente significativa (cualquier problema médico grave en curso no relacionado con el cáncer o su tratamiento) que no esté cubierta por los criterios de exclusión detallados y que se espera que interfiera con la acción de los productos medicinales en investigación o que aumente significativamente la gravedad de las toxicidades experimentadas por el tratamiento del ensayo.
Centros de investigación
Grupo de Apoio Ao Adolescente E A Crianca Com Cancer - GRAACC
Incorporando
PatrocinadorGiselle Sholler
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Neuroblastoma
Requerimientos
Hasta 21 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT05489887
