Ultima actualización hace 9 días
Ensayo clínico para pacientes con enfermedad de Gaucher
15 pacientes en el mundo
Estudio abierto, de búsqueda de dosis, de fase 1/2 para evaluar la seguridad y tolerabilidad de una única dosis intravenosa de LY3884961 en pacientes con manifestaciones periféricas de la enfermedad de Gaucher (PROCEED).
Disponible en Brazil, United States
En este estudio se evaluarán hasta 3 niveles de dosis de LY3884961 en 3 cohortes de búsqueda de dosis de 3 pacientes. A continuación, podrán inscribirse hasta 6 pacientes en una cohorte de expansión.
Para cada paciente reclutado, el estudio tendrá una duración aproximada de 5 años, incluido un período de selección de hasta 60 días. Durante los primeros 18 meses tras la administración de la dosis, se evaluarán los efectos de LY3884961 sobre la seguridad, tolerabilidad, inmunogenicidad, biomarcadores y eficacia. Se realizará un seguimiento de los pacientes durante 42 meses más para controlar la seguridad, la inmunogenicidad y los parámetros seleccionados de biomarcadores y eficacia.
Prevail Therapeutics
1Sitios de investigación
15Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedad de Gaucher
Enfermedad de Gaucher tipo 1
Requerimientos para el paciente
Desde 18 Años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- 18 años de edad o más en el momento del consentimiento informado.Las variantes patogénicas bi-alélicas de GBA1 deben ser confirmadas centralmente.En ERT o SRT durante al menos 2 años y en una dosis máxima tolerada estable, durante al menos 3 meses antes de la selección.Capaz de otorgar consentimiento informado firmado, incluyendo el cumplimiento de los requisitos y restricciones que se enumeran en el formulario de consentimiento informado y en este protocolo.Las mujeres y los hombres serán elegibles para este estudio.Los hombres y mujeres en edad fértil deben utilizar un método anticonceptivo altamente efectivo de manera consistente y correcta durante la duración del estudio, incluido el seguimiento a largo plazo.Los pacientes deben aceptar abstenerse de donar sangre, tejidos y órganos; y deben aceptar abstenerse de donar tejidos y órganos durante la duración del estudio, incluyendo el seguimiento a largo plazo.
- Signos y síntomas neurológicos clínicamente significativos y/o alteraciones del comportamiento.Enfermedad ósea activa y progresiva que se espera requiera tratamiento quirúrgico en los próximos 6 meses.Antecedentes de esplenectomía total o esplenectomía total planificada durante los primeros 18 meses del estudio.Esplenomegalia mayor a 10 MN evaluada mediante resonancia magnética abdominal de lectura centralizada.Evidencia de enfermedad hepática clínicamente significativa, hígado frágil o antecedentes de exposición a hepatotoxinas.Trombocitopenia con recuento plaquetario menor a 40 × 10^3 por μL.Hiperlipidemia grave (triglicéridos mayor a 1,000 mg/dL).Diagnóstico actual de afecciones cardiovasculares inestables o clínicamente significativas según la evaluación del investigador.Antecedentes de ciertos cánceres en los 5 años previos a la evaluación.Enfermedad, afección o tratamiento concomitante que, a juicio del investigador, representaría un riesgo inaceptable para el paciente o interferiría con la capacidad del paciente para cumplir con los procedimientos del estudio o interferiría con la realización del estudio.Mujeres en edad fértil, embarazadas o en período de lactancia o que tengan la intención de quedar embarazadas durante el curso del ensayo.Uso de cualquier terapia de chaperonas relacionada con GD dentro de las 4 semanas previas a la selección o necesidad esperada de iniciar terapia de chaperonas durante al menos los primeros 18 meses del estudio.Cualquier tipo de terapia génica o celular previa.Uso de inmunosupresores sistémicos o terapia con esteroides que no sean la inmunosupresión especificada en el protocolo.Participación en otro estudio de investigación de fármacos o dispositivos terapéuticos dentro de los 3 meses o 5 semividas del agente del estudio, lo que sea más largo.Tener un título de anticuerpos anti-AAV9 mayor a 1:40 según lo determinado por el laboratorio central.Anomalías clínicamente significativas en los resultados de las pruebas de laboratorio en la selección.Tener alguna contraindicación para la RMN, incluida la claustrofobia o la presencia de implantes metálicos (ferromagnéticos) en contraindicados/ marcapasos cardíaco.
Centros de investigación
Hospital de Clínicas de Porto Alegre
Incorporando
PatrocinadorPrevail Therapeutics
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Enfermedad de Gaucher tipo 1
Requerimientos
Desde 18 AñosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT05487599
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