Ultima actualización hace 3 meses
Ensayo clínico para pacientes con glomerulopatía C3
98 pacientes en el mundo
Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de iptacopan (LNP023) en la glomerulopatía del complemento 3.
Disponible en United States, Brazil, Spain
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de iptacopan en comparación con el placebo y el estándar de atención en pacientes con C3G nativo. CLNP023B12301 es un ensayo fundamental de Fase 3 para el registro de iptacopan en C3G. El estudio tiene como objetivo determinar la reducción en UPCR y la mejora en eGFR en los participantes tratados con iptacopan en comparación con el placebo, así como la proporción de participantes que logran un criterio de valoración renal compuesto que consiste en elementos de eGFR y UPCR.
Estos efectos de iptacopan junto con aumentos en los niveles séricos de C3 respaldarán un perfil de iptacopan que incluye la estabilización de eGFR, reducciones clínicamente significativas en proteinuria e inhibición de la AP del complemento. Se realizarán biopsias de riñón en todos los participantes para evaluar las mejoras histopatológicas en inmunofluorescencia y microscopía óptica que respalden estos beneficios funcionales de iptacopan.
Estos efectos de iptacopan junto con aumentos en los niveles séricos de C3 respaldarán un perfil de iptacopan que incluye la estabilización de eGFR, reducciones clínicamente significativas en proteinuria e inhibición de la AP del complemento. Se realizarán biopsias de riñón en todos los participantes para evaluar las mejoras histopatológicas en inmunofluorescencia y microscopía óptica que respalden estos beneficios funcionales de iptacopan.
Novartis Pharmaceuticals
98Pacientes en el mundo
Requerimientos para el paciente
Hasta 60 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Participantes de sexo masculino y femenino con edades ≥ 12 y ≤ 60 años al momento de la selección.Diagnóstico de C3G confirmado por biopsia renal en adultos en los últimos 12 meses antes de la inscripción y en adolescentes en los últimos 3 años.Antes de la aleatorización, todos los participantes deben haber estado en una dosis máxima recomendada o tolerada de un inhibidor de la enzima convertidora de angiotensina (IECA) o un bloqueador del receptor de angiotensina (BRA) durante al menos 90 días. Las dosis de otros medicamentos antiproteinúricos, incluyendo el ácido micofenólico, los corticosteroides y los antagonistas de los receptores mineralocorticoides, deben haber sido estables durante al menos 90 días antes de la aleatorización.Nivel reducido de C3 en suero (definido como menos de 0.85 veces el límite inferior del rango normal del laboratorio central) en la evaluación inicial.UPCR ≥ 1.0 g/g tomado de la muestra de orina de la primera micción de la mañana en el Día -75 y Día -15.El filtrado glomerular estimado (utilizando la fórmula CKD-EPI para edades ≥ 18 años y la fórmula modificada de Schwartz para edades de 12 a 17 años) o el filtrado glomerular medido ≥ 30 ml/min/1.73m2 en la selección y el Día -15.Vacunación obligatoria contra Neisseria meningitidis y Streptococcus pneumoniae antes de comenzar el tratamiento del estudio.Si no ha sido vacunado previamente o si se requiere un refuerzo, se debe administrar la vacunación contra las infecciones por Haemophilus influenzae, si está disponible y de acuerdo con las regulaciones locales, al menos 2 semanas antes de la primera administración del tratamiento del estudio. Si el tratamiento del estudio tiene que comenzar antes de las 2 semanas posteriores a la vacunación, se debe iniciar el tratamiento antibiótico profiláctico.
- Participantes que hayan recibido algún trasplante de células u órganos, incluido un trasplante de riñón.Glomerulonefritis rápidamente progresiva en forma de creciente se define como una disminución del 50% en la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) en 3 meses, con hallazgos de biopsia renal que muestran formación de crecientes glomerulares en al menos el 50% de los glomérulos.Biopsia renal que muestra fibrosis intersticial/atrofia tubular (IF/TA) de más del 50%.Gammapatía monoclonal de significado indeterminado (GMSI) confirmada mediante la medición de cadenas ligeras libres en suero u otra investigación de acuerdo con el estándar local de atención médica.Participantes con una infección sistémica activa causada por bacterias, virus o hongos en los 14 días previos a la administración del tratamiento del estudio.La presencia de fiebre ≥ 38°C (100.4°F) en los 7 días previos a la administración del tratamiento del estudio.Una historia de infecciones invasivas recurrentes causadas por organismos encapsulados, como N. meningitidis y S. pneumoniae.El uso de inhibidores de los factores del complemento (por ejemplo, Factor B, Factor D, inhibidores de C3, anticuerpos anti-C5, antagonistas del receptor de C5a) en los 6 meses previos a la visita de selección.El uso de inmunosupresores (excepto ácidos micofenólicos), ciclofosfamida o corticosteroides sistémicos a una dosis >7.5 mg/día (o equivalente para un medicamento similar) en los 90 días previos a la administración del medicamento del estudio.Glomerulonefritis aguda post-infecciosa en la evaluación basada en la opinión del investigador.
EstudioAPPEAR-C3G
PatrocinadorNovartis Pharmaceuticals
Tipo de estudioIntervencionista
Requerimientos
Hasta 60 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT04817618
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