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Ensayo clínico para pacientes con síndrome de Prader-Willi

30 pacientes en el mundo

Estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de setmelanotida en combinación con diazóxido en pacientes con síndrome de Prader-Willi.

Disponible en Argentina

Este es un estudio de 2 etapas, diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad de setmelanotida en combinación con diazóxido en pacientes con obesidad debido al síndrome de Prader-Willi (PWS) que tienen entre 12 y 65 años de edad.

Worldwide Clinical Trials

1Sitios de investigación

30Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Enfermedades raras

Enfermedad de Prader-Willi

Obesidad

Requerimientos para el paciente

Hasta 65 años

Todos los géneros

Requisitos médicos

: Diagnóstico confirmado de síndrome de Prader-Willi según lo determine el investigador en el momento de la selección.
De 12 a 65 años de edad, inclusive, al momento de firmar el consentimiento y/o asentimiento informado.
Hiperfagia definida por un puntaje total en el Cuestionario de Hiperfagia, Ensayos Clínicos (HQ-CT) mayor o igual a 13 en la selección.
Índice de masa corporal mayor o igual a 30 kg/m2 para pacientes de 18 años de edad o más, o índice de masa corporal menor o igual a 2 desviaciones estándar por encima de la mediana de referencia de crecimiento de la Organización Mundial de la Salud para niños de 5 a 19 años de edad.
El paciente o el padre, la madre o el tutor pueden comunicarse bien con el investigador, comprender y cumplir con los requisitos del ensayo (incluida la administración de medicamentos orales [BiD] y el régimen de inyección una vez al día [QD] y todos los demás procedimientos del ensayo) y comprender el consentimiento/asentimiento informado por escrito. No se deben inscribir pacientes que no puedan cumplir con los procedimientos del ensayo.
Ser capaz de cumplir con los requisitos de anticoncepción descritos.
Vivir en un entorno de atención estable (p. ej., con padres o centro de atención crónica) durante al menos 6 meses antes de la selección, con un cuidador que haya atendido al paciente durante al menos 6 meses antes de la selección.
Estar dispuesto a firmar el consentimiento y/o asentimiento informado.
Se permite el tratamiento actual con terapias de hormonas pituitarias anteriores: terapia con hormona del crecimiento, hipogonadismo, hipotiroidismo central, insuficiencia suprarrenal central.

: Pérdida de peso mayor al 3 % en los últimos 3 meses.
Cirugía o procedimiento metabólico y bariátrico (MBS) (p. ej., derivación gástrica/banda/manguito, cambio duodenal, balón gástrico, barrera intestinal, etc.) en los últimos 6 meses. Todos los pacientes con antecedentes de cirugía bariátrica o procedimientos deben analizarse con el patrocinador antes de la inscripción.
Cualquiera de los siguientes valores de laboratorio anormales en la selección:
1. Diabetes diagnosticada (tipo I o II) o glucosa en ayunas mayor o igual a 126 mg/dl (7 mmol/l) y/o HbA1c mayor o igual a 6,5 % en la selección.
2. Tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) menor a 30 ml/min/1,73 m² en la selección. En pacientes mayores de 18 años, se debe usar la ecuación de colaboración epidemiológica de enfermedad renal crónica (CKD-EPI) para calcular la eGFR.
3. Alanina transaminasa (ALT) o aspartato transaminasa (AST) mayor o igual a 3 LSN.
4. Bilirrubina total mayor o igual a 2 LSN.
5. T4 libre y/o T4 fuera del intervalo de referencia.
6. Niveles de IGF-1 fuera del rango de referencia para sexo, edad y estadio puberal.
Diagnóstico documentado de trastornos psiquiátricos importantes e inestables actuales (p. ej., trastorno depresivo mayor, trastorno bipolar, esquizofrenia, etc.) o empeoramiento documentado de la afección psiquiátrica que requirió cambios en el régimen de tratamiento dentro de los 2 años anteriores, u otros riesgos psiquiátricos relacionados que el investigador considere que pueden interferir con el cumplimiento del ensayo o la seguridad del paciente.
Depresión o tendencia suicida clínicamente significativa, definida por cualquier ideación suicida de tipo 4 o 5 en la Escala de Columbia para evaluar la gravedad de las tendencias suicidas (Columbia-Suicide Severity Rating Scale, C-SSRS) durante la selección, cualquier intento de suicidio durante la vida del paciente, cualquier comportamiento suicida en el último mes o un puntaje en el Patient Health Questionnaire-9 (PHQ-9) mayor o igual a 15 durante el proceso de selección.
Enfermedad pulmonar, cardíaca, endocrina/metabólica, hepática u oncológica actual y clínicamente significativa que se considera lo suficientemente grave como para interferir en el ensayo y/o confundir los resultados.
Presión arterial sistólica superior a 160 mmHg y/o presión arterial diastólica superior a 100 mmHg en posición supina en la visita de selección.
Enfermedad hepática significativa actual que no sea enfermedad hepática grasa asociada a disfunción metabólica (MAFLD) o esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH). Los pacientes con MAFLD o MASH no serán excluidos en función de este criterio.
Antecedentes personales o familiares cercanos (padres o hermanos) de melanoma o antecedentes de albinismo oculocutáneo del paciente.
Hallazgos dermatológicos significativos relacionados con melanoma o lesiones cutáneas premelanómicas (excluidas las lesiones de células basales o escamosas no invasivas), determinados como parte de una evaluación cutánea integral realizada por el investigador o la persona designada durante la selección. Si se identifican lesiones preocupantes durante la selección, el paciente debe ser descartado en la selección y el investigador debe seguir las mejores prácticas para la derivación dermatológica.
Según la opinión del investigador, el paciente no es apto para participar en el ensayo.
Participación en cualquier ensayo clínico con un fármaco/dispositivo en investigación dentro de los 3 meses o 5 semividas, lo que resulte más prolongado, antes del primer día de administración de la dosis.
Inscritos previamente en un ensayo clínico que involucraba setmelanotida o diazóxido/liberación controlada de diazóxido colina (DCCR) o cualquier exposición previa a setmelanotida o diazóxido/DCCR.
Hipersensibilidad al principio activo o a cualquiera de los excipientes de los medicamentos en investigación (activo y placebo), tiazidas o sulfonamidas.
Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia, o que estén planeando o deseen quedar embarazadas durante el ensayo.

Centros de investigación

Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes

Incorporando

Sarmiento 315, Quilmes, Buenos Aires, Argentina

PatrocinadorWorldwide Clinical Trials

Patologías

Enfermedad de Prader-WilliObesidad

Requerimientos

Hasta 65 añosTodos los géneros

ID de estudio únicoclinicaltrials.gov

NCT0000000