Ultima actualización hace 5 días

Ensayo clínico para pacientes con enfermedad de Huntington temprana

300 pacientes en el mundo

Un estudio de fase II, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de búsqueda de dosis para evaluar la seguridad, los biomarcadores y la eficacia de Tominersen en personas con enfermedad de Huntington temprana y prodrómica

Disponible en Argentina, United States, Spain
Hoffmann-La Roche
9Sitios de investigación
300Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Enfermedades raras
Enfermedad de Huntington

Requerimientos para el paciente

Hasta 50 años
Todos los géneros

Requisitos médicos

Portador de la mutación de expansión del gen de la enfermedad de Huntington (HD) con un puntaje CAP de 400-500 inclusive.
Prodromal HD (definido como DCL 2 a 3, Escala de Independencia (IS) ⩾70, y ⩾TFC8)
Early manifest HD (definido como DCL 4, Escala de Independencia (IS) ⩾70, y ⩾TFC8)
Peso corporal total > 40 kg y un índice de masa corporal dentro del rango de 18-32 kg/m2.
Compañero de estudio
Uso actual o previo de un ASO (incluyendo ARN de interferencia pequeño) o cualquier terapia para reducir el HTT (incluyendo tominersen)
Terapia antiplaquetaria o anticoagulante en los 14 días previos a la selección o su uso previsto durante el estudio, incluyendo, pero no limitándose a, aspirina (a menos que sea </= 81 mg/día), clopidogrel, dipiridamol, warfarina, dabigatrán, rivaroxabán, apixabán y heparina.
La historia de la terapia génica, trasplante de células o cirugía cerebral.
Hidrocefalia
Embarazo o lactancia, o intención de quedar embarazada durante el estudio o dentro de los 5 meses posteriores a la última dosis del medicamento del estudio.
Antecedentes de intento de suicidio o ideación suicida con un plan (es decir, ideación suicida activa) que requirió visita al hospital y/o cambio en el nivel de atención en los 12 meses previos a la evaluación.

Centros de investigación

Centro de Investigaciones Metabólicas (CINME) S.A. - CABA, Buenos Aires
Centro de Investigaciones Metabólicas (CINME) S.A. - CABA, Buenos Aires
Incorporando
Viamonte, Cdad. Autónoma de Buenos Aires, Argentina
INEBA
Incorporando
Guardia Vieja 4435, C1192AAW CABA, Argentina
Hospital Universitario de Badajoz - HUB
Incorporando
Av. de Elvas, s/n, 06080 Badajoz
Hospital Santa Creu i Sant Pau
Incorporando
C/ de Sant Quintí, 77, 08041 Barcelona, Spain
Hospital Universitario de Burgos
Incorporando
Av. Islas Baleares, 3, 09006 Burgos
Hospital Universitario Ramón y Cajal
Incorporando
Madrid, 28034
Hospital Universitario Virgen de la Macarena
Incorporando
Avenida Dr. Fedriani, 3, 41009, Sevilla
Hospital Universitari i Politecnic La Fe
Incorporando
46026 Valencia, Spain
Hospital Universitario de Cruces
Incorporando
Cruces Plaza, s/n, 48903 Barakaldo, Bizkaia
LinkedinInstagramFacebook
Términos y CondicionesPolítica de privacidad