Ultima actualización hace 3 días

Ensayo clínico para pacientes con enfermedad pulmonar intersticial asociada a esclerosis sistémica

300 pacientes en el mundo

Un estudio de fase 2/3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad de belimumab administrado por vía subcutánea en adultos con enfermedad pulmonar intersticial asociada a esclerosis sistémica (SSC-ILD).

Disponible en Spain, United States, Brazil, Argentina, Mexico

Este estudio investiga la eficacia y seguridad de belimumab en comparación con placebo, además de la terapia estándar, para el tratamiento de pacientes con enfermedad pulmonar intersticial asociada a esclerosis sistémica. El estudio evaluará el efecto del tratamiento con belimumab en la función pulmonar, así como en las manifestaciones extrapulmonares de la enfermedad, incluido el engrosamiento de la piel y los síntomas generales, como la fatiga, que repercuten en la calidad de vida.

GlaxoSmithKline

300Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Enfermedades raras

Esclerodermia

Medicamento / droga a ser usada

Anticuerpo monoclonal

Enfermedad autoinmune del tejido conectivo

Piel

pulmón

esclerosis sistemica

esclerodermia

enfermedad pulmonar intersticial

belimumab

Requerimientos para el paciente

Desde 18 años

Todos los géneros

Requisitos médicos

: El participante tiene 18 años de edad o más al momento de firmar el consentimiento informado.
Diagnóstico documentado de ESS según lo definido por los criterios de clasificación de la ESS de 2013 del Colegio Americano de Reumatología / Liga Europea Contra el Reumatismo.
Enfermedad cutánea difusa, definida como la presencia de piel engrosada con un mRSS >0 en al menos un área de la piel proximal a codos y/o rodillas, además de la participación de áreas distales en el Día 1.
Total mRSS ≥15 el Día 1.
Evidencia de enfermedad pulmonar intersticial en la TCAR de detección leída de manera central.
Anticuerpo anticentromérico negativo en la prueba central en el cribado.
Evidencia de enfermedad activa o progresiva
El participante tiene un área de piel no afectada o ligeramente engrosada que, en opinión del investigador, permitiría la inyección subcutánea en el abdomen o en la región media del muslo.
El participante es capaz y está dispuesto a autoadministrarse el medicamento del estudio o tiene un cuidador que es capaz y está dispuesto a administrar el medicamento del estudio durante todo el estudio.
Una participante mujer es elegible para participar si no está embarazada o amamantando, y se cumple una de las siguientes condiciones: es una mujer de potencial no reproductivo (WONCBP) O es una mujer de potencial reproductivo (WOCBP) y está utilizando un método anticonceptivo altamente efectivo.
Capaz de dar un consentimiento informado firmado.

: Enfermedad similar a la esclerosis sistémica, incluyendo pero no limitado a esclerodermia localizada (morféa), fascitis eosinofílica, enfermedad de injerto contra el huésped con características esclerodérmicas, afecciones fibromucinosas (escleroedema, escleromixedema), condiciones similares a la esclerodermia asociadas con exposición a productos químicos ambientales y medicamentos (por ejemplo, aceite de colza tóxico, cloruro de vinilo, bleomicina, agentes de contraste basados en gadolinio [fibrosis sistémica nefrogénica], o debido a enfermedad metabólica).
Diagnóstico primario de una enfermedad autoinmune reumática que no sea dcSSc, incluyendo pero no limitado a artritis reumatoide, lupus eritematoso sistémico, polimiositis, dermatomiositis, vasculitis sistémica, síndrome de Sjögren, síndrome antisintetasa o enfermedad mixta del tejido conectivo, según lo determine el investigador.
FVC ≤45% de lo previsto, o un DLco (corregido por hemoglobina) ≤40% de lo previsto o que requiera oxígeno suplementario en la evaluación inicial.
Hipertensión arterial pulmonar, según lo determine el investigador en o antes del primer día de dosificación (Día 1).
SSc crisis renal en los 6 meses previos al primer día de administración (Día 1).
Historia o presencia de trastornos cardiovasculares, respiratorios, hepáticos, renales, gastrointestinales, endocrinos, hematológicos o neurológicos capaces de alterar significativamente la absorción, metabolismo o eliminación de medicamentos; representando un riesgo al tomar la intervención del estudio o interfiriendo con la interpretación de los datos.
Enfermedad pulmonar obstructiva (FEV1/FVC prebroncodilatador <0,7).
Énfisema significativo en la TCAR de detección (la extensión del enfisema supera la extensión de la enfermedad pulmonar intersticial).
Trasplante de órgano mayor previo o planeado (por ejemplo, corazón, pulmón, riñón, hígado) o trasplante de médula ósea (por ejemplo, trasplante autólogo de células madre).
Tratamiento con agentes biológicos, como inmunoglobulina intravenosa o anticuerpos monoclonales, incluyendo medicamentos comercializados, dentro de los 3 meses o 5 vidas medias (lo que sea más largo) antes de la dosificación.
Tratamiento con rituximab en los 6 meses previos al Día 1.
Tratamiento con medicamentos inmunosupresores sistémicos no biológicos, que no sean micofenolato, metotrexato o azatioprina (incluyendo, pero no limitado a ciclosporina A, tacrolimus, leflunomida, oro o inyectable de oro, inhibidores de la Janus kinasa (JAK)) en los últimos 3 meses antes del Día 1.
Tratamiento con ciclofosfamida (oral o intravenosa) en los 6 meses previos al Día 1.
Uso de agentes antifibróticos, incluyendo colchicina, D-penicilamina, pirfenidona o inhibidores de la tirosina quinasa (p. ej., nintedanib, nilotinib, imatinib, dasatinib) en las 4 semanas previas al Día 1.
Medicamentos citotóxicos como clorambucil, mostaza de nitrógeno u otros agentes alquilantes dentro de los 6 meses anteriores al Día 1.
Tratamiento con corticosteroides por vía intramuscular o intravenosa en el mes anterior al Día 1.

EstudioBLISSc-ILD

PatrocinadorGlaxoSmithKline

Patologías

Esclerodermia

Requerimientos

Desde 18 añosTodos los géneros

ID de estudio únicoclinicaltrials.gov

NCT05878717