Ensayo clínico para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica y mutaciones en el gen FUS

El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de ION363 sobre la función clínica y la supervivencia en portadores de mutaciones fusionadas en sarcoma con esclerosis lateral amiotrófica (FUS-ALS).

La Parte 1 del estudio consistirá en participantes que serán asignados al azar en una proporción de 2:1 para recibir un régimen de dosis múltiples de ION363 o placebo durante un período de 60 semanas, seguido por la Parte 2, en la que los participantes recibirán ION363 en etiqueta abierta durante un período de 84 semanas. Los participantes pueden continuar recibiendo ION363 en etiqueta abierta en la Parte 3 por hasta 3 años adicionales o hasta que ION363 esté disponible comercialmente en el país del paciente, o hasta que el patrocinador discontinúe el programa de desarrollo de ION363, lo que ocurra primero.