Ultima actualización hace 17 días

Ensayo clínico para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica y mutaciones en el gen FUS

95 pacientes en el mundo

Estudio de fase 1-3 para evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de la administración intratecal de ION363 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica con mutaciones en el gen FUS (FUS-ALS).

Disponible en Brazil, United States
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de ION363 sobre la función clínica y la supervivencia en portadores de mutaciones fusionadas en sarcoma con esclerosis lateral amiotrófica (FUS-ALS).

La Parte 1 del estudio consistirá en participantes que serán asignados al azar en una proporción de 2:1 para recibir un régimen de dosis múltiples de ION363 o placebo durante un período de 60 semanas, seguido por la Parte 2, en la que los participantes recibirán ION363 en etiqueta abierta durante un período de 84 semanas. Los participantes pueden continuar recibiendo ION363 en etiqueta abierta en la Parte 3 por hasta 3 años adicionales o hasta que ION363 esté disponible comercialmente en el país del paciente, o hasta que el patrocinador discontinúe el programa de desarrollo de ION363, lo que ocurra primero.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
95Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedad de la motoneurona
Esclerosis lateral amiotrófica/ELA
Medicamento / droga a ser usada
Participantes con Esclerosis Lateral Amiotrófica con Mutaciones en Fused in Sarcoma
Esclerosis Lateral Amiotrófica
Mutaciones de sarcoma
Requerimientos para el paciente
Desde 10 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
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