Ensayo clínico para pacientes con deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC)

Este estudio es un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de DTX301 en pacientes con deficiencia de OTC de inicio tardío de 12 años de edad y mayores. Los participantes serán asignados al azar 1:1 al grupo DTX301 o placebo y se les seguirá de cerca durante 64 semanas. En la semana 64, los pacientes elegibles se cruzarán y recibirán DTX301 si habían recibido previamente un placebo o placebo si habían recibido previamente DTX301. La duración prevista del estudio es de hasta 324 semanas. Al finalizar este estudio o el retiro anticipado, se invita a todos los participantes que recibieron DTX301 a inscribirse en el Programa de Monitoreo de Enfermedades (DMP) para un seguimiento de hasta 5 años adicionales.