Ultima actualización hace 2 meses

Ensayo clínico para pacientes con demencia frontotemporal

15 pacientes en el mundo
Disponible en United States, Brazil
PBFT02 es un vector viral adenoasociado de serotipo 1 que lleva GRN, el gen que codifica la progranulina humana, formulado como una solución para inyección en la cisterna magna. Este es un estudio intervencionista global, multicéntrico, abierto, de un solo brazo, de escalada de dosis de PBFT02 administrado como una dosis única administrada en la cisterna magna a pacientes con FTD-GRN. Se pueden inscribir en el estudio sujetos de ≥ 35 y ≤ 75 años con FTD-GRN sintomático en estadio temprano. Se estudiarán dos niveles de dosis de PBFT02 en pacientes con FTD-GRN. El estudio inscribirá secuencialmente a 2 cohortes. Se puede inscribir una cohorte de tercer nivel de dosis opcional en función de los resultados de las dos primeras cohortes. Este será un estudio de 2 años con una extensión de seguridad de 3 años.
Passage Bio, Inc.
15Pacientes en el mundo
Requerimientos para el paciente
Hasta 75 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
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