Ensayo clínico para pacientes pediátricos con Síndrome de PI3K-delta activado (APDS)
15 pacientes en el mundo
Estudio abierto de un solo grupo sobre la seguridad, farmacocinética, farmacodinamia y eficacia de leniolisib en pacientes pediátricos (de 1 a 6 años) con APDS (Síndrome de PI3K-delta activado) seguido de un estudio abierto a largo plazo. Extensión.
Disponible en Spain, United States, Brazil
La Parte I constará de un período de 12 semanas para evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento con leniolisib. La Parte II consistirá en una extensión de seguimiento de seguridad a largo plazo de 1 año con un posible análisis intermedio.
Las dosis de leniolisib que se utilizarán en el estudio se seleccionaron en función de los datos de seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y PDx del estudio de fase 2/3 en adultos, así como de los datos del modelo farmacocinético. En ambas partes del estudio, leniolisib se administrará por vía oral según el peso.
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Pharming Technologies B.V.
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Requerimientos para el paciente
Hasta 6 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
Centros de investigación
Hospital Nove de Julho
Rua Peixoto Gomide, 545 - Jardim Paulista, São Paulo - SP, 01409-001, Brazil
