Ultima actualización hace 4 meses

Ensayo clínico para pacientes pediátricos con Síndrome de PI3K-delta activado (APDS)

15 pacientes en el mundo

Estudio abierto de un solo grupo sobre la seguridad, farmacocinética, farmacodinamia y eficacia de leniolisib en pacientes pediátricos (de 1 a 6 años) con APDS (Síndrome de PI3K-delta activado) seguido de un estudio abierto a largo plazo. Extensión.

Disponible en Spain, Brazil, United States
La Parte I constará de un período de 12 semanas para evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento con leniolisib. La Parte II consistirá en una extensión de seguimiento de seguridad a largo plazo de 1 año con un posible análisis intermedio.

Las dosis de leniolisib que se utilizarán en el estudio se seleccionaron en función de los datos de seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y PDx del estudio de fase 2/3 en adultos, así como de los datos del modelo farmacocinético. En ambas partes del estudio, leniolisib se administrará por vía oral según el peso.

¿Dónde se realiza este estudio de investigación? Busca en el mapa el sitio más cercano a tu localidad

Pharming Technologies B.V.
1Sitios de investigación
15Pacientes en el mundo
Requerimientos para el paciente
Hasta 6 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
Centros de investigación
Hospital Nove de Julho
Rua Peixoto Gomide, 545 - Jardim Paulista, São Paulo - SP, 01409-001, Brazil
LinkedinInstagramFacebook
Términos y CondicionesPolítica de privacidad