Ensayo clínico para pacientes con con miastenia grave

La miastenia gravis (MG) es una enfermedad neuromuscular heterogénea rara caracterizada por debilidad muscular fluctuante y fatigable. La MG es causada por autoanticuerpos patógenos que alteran la transmisión colinérgica en la membrana postsináptica en la unión neuromuscular y alteran o previenen la contracción muscular. El nipocalimab (también conocido como JNJ-80202135 o M281) es un anticuerpo monoclonal (mAb) de inmunoglobulina (Ig) G1 aglucosilado completamente humano diseñado para unirse, saturar y bloquear selectivamente el sitio de unión de IgG en el receptor de Fc endógeno neonatal (FcRn) . Este estudio constará de una fase de detección (hasta 4 semanas), una fase de tratamiento (una fase doble ciego controlada por placebo de 24 semanas y una fase de extensión abierta [OLE] [hasta 2 años]) y una fase de seguimiento visita de seguridad (hasta 8 semanas después de la última infusión de la intervención del estudio). Las evaluaciones de eficacia incluirán evaluaciones como la puntuación de Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living (MG-ADL). Se realizarán evaluaciones de seguridad (como eventos adversos, examen físico, signos vitales, electrocardiograma [ECG] y pruebas de laboratorio clínico). La duración total del estudio será de hasta 4 años y 8 meses.