Ultima actualización hace 20 días

Ensayo clínico para pacientes con hemofilia A con o sin inhibidores

267 pacientes en el mundo

Un estudio multinacional, abierto, aleatorizado y controlado para investigar la eficacia y la seguridad de NNC0365-3769 (Mim8) en adultos y adolescentes con hemofilia A con o sin inhibidores

Disponible en Mexico, United States, Spain

Novo Nordisk A/S

267Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Hemofilia

Hemofilia A

Requerimientos para el paciente

Desde 12 años

Todos los géneros

Requisitos médicos

: Consentimiento informado obtenido antes de cualquier actividad relacionada con el estudio. Las actividades relacionadas con el estudio son cualquier procedimiento que se realice como parte del estudio, incluyendo actividades para determinar la idoneidad para el estudio.
Participantes hombres o mujeres con diagnóstico de hemofilia A congénita de cualquier gravedad basado en registros médicos.
El participante ha sido recetado con tratamiento de concentrados de factor VIII o agente de bypass en las últimas 26 semanas antes del cribado.
Edad igual o superior a 12 años al momento de firmar el consentimiento informado.
Peso corporal igual o mayor a 30 kg.
Aplicable a participantes tratados con demanda/no profilaxis antes de la inscripción: ≥5 sangrados en las últimas 26 semanas antes de la visita de selección, para los cuales se ha recetado concentrados de factor VIII o agente de bypass.
Aplicable a participantes con actividad de FVIII ≥1% que están en tratamiento profiláctico: ≥1 sangrado en las últimas 26 semanas antes de la visita de selección, para el cual se ha recetado concentrados de factor VIII o agente de bypass.
Disposición y capacidad para cumplir con las visitas programadas y los procedimientos del estudio, incluida la cumplimentación de diarios y cuestionarios de resultados informados por el paciente.

: Participación previa en este estudio. La participación se define como haber firmado el consentimiento informado.
Participación (es decir, consentimiento informado firmado) en cualquier estudio clínico intervencionista con recepción de la última dosis dentro de los 6 meses (o 5 vidas medias del producto medicinal en investigación, lo que sea más corto) antes de la aleatorización planificada.
Exposición a productos hemostáticos no factoriales para la profilaxis de sangrado dentro de los 6 meses (o 5 vidas medias del producto medicinal, lo que sea más corto) antes de la aleatorización planificada, para los participantes que no fueron incluidos en la fase inicial.
Mujer que está embarazada, amamantando o planea quedar embarazada o tiene potencial de quedar embarazada y no está utilizando un método anticonceptivo altamente efectivo. La lactancia materna solo está permitida durante el período de inicio.
Cualquier trastorno, excepto las condiciones asociadas con la hemofilia A, que en opinión del investigador pudiera poner en peligro la seguridad del participante o su cumplimiento con el protocolo.
Hipersensibilidad conocida o sospechada al producto en estudio, a cualquiera de sus componentes o a productos relacionados.
Recibo de terapia génica en un momento dado.
Terapia de inducción de tolerancia inmune (ITI) en curso o planeada.
Cirugía importante planificada para llevarse a cabo después de la evaluación.
Trastornos de la coagulación congénitos o adquiridos conocidos que no sean la hemofilia A.
Disfunción hepática definida como aspartato aminotransferasa (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) por encima de 3 veces el límite superior combinado con bilirrubina total por encima de 1.5 veces el límite superior medido en la evaluación inicial.
"La disfunción renal se define como una tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) inferior o igual a 30 ml/min/1.73 m^2 para la creatinina sérica medida en el momento del cribado."
Enfermedades o eventos tromboembólicos previos o actuales (con la excepción de trombosis asociada a catéter previa para la cual el tratamiento antitrombótico no está en curso en la actualidad) o riesgo de enfermedad tromboembólica, según evaluación del investigador.
Incapacidad mental, falta de voluntad para cooperar o barrera del idioma que impide una comprensión y cooperación adecuadas.
Otras condiciones (por ejemplo, enfermedad autoinmune) o anormalidades en los análisis clínicos que puedan aumentar el riesgo de sangrado o trombosis según la evaluación del investigador.

PatrocinadorNovo Nordisk A/S

Tipo de estudioIntervencionista

Patologías

Hemofilia A

Requerimientos

Desde 12 añosTodos los géneros

ID de estudio únicoclinicaltrials.gov

NCT05053139