Ultima actualización hace 17 días
Ensayo clínico para pacientes pediátricos con hipofosfatasia (HPP)
30 pacientes en el mundo
Este es un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico para participantes pediátricos (de 2 a 12 años de edad) con hipofosfatasia que no han recibido tratamiento previo con asfotasa alfa.
Disponible en Spain, Brazil, Argentina, Mexico, United States
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de ALXN1850 frente a placebo administrado por vía subcutánea sobre los resultados radiográficos en participantes pediátricos con hipofosfatasia.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.
30Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Hipofosfatasia
Medicamento / droga a ser usada
Hypophosphatasia is a rare genetic disorder that affects the development of bones and teeth. It is caused by mutations in the gene that controls an enzyme called alkaline phosphatase, which is important for the mineralization of bones and teeth. This can lead to weak and soft bones, dental problems, and other complications. Treatment for hypophosphatasia may include supportive care, physical therapy, and in some cases, enzyme replacement therapy.
HPP se refiere a "High Pressure Processing", que es un método de conservación de alimentos que utiliza la presión hidrostática para eliminar microorganismos y extender la vida útil de los alimentos.
ALXN1850 es un código o término que no tengo información específica sobre él. Si estás buscando información sobre un producto, servicio o concepto en particular, por favor proporciona más detalles para que pueda ayudarte de la mejor manera posible.
Requerimientos para el paciente
Hasta 11 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Diagnóstico de HPP documentado en los registros médicos, y los siguientes criterios cumplidos durante el período de evaluación sin otra causa probable que no sea HPP: Presencia de raquitismo relacionado con HPP en radiografías esqueléticas, con un puntaje mínimo de Gravedad del Raquitismo (RSS) de 1.0 Y actividad sérica de ALP por debajo del rango normal ajustado por edad y sexo.Debe cumplir con 1 de los siguientes criterios: Variante del gen ALPL documentada (patogénica, probablemente patogénica o variante de significado desconocido) de un laboratorio certificado por las Enmiendas de Mejora de Laboratorios Clínicos (CLIA) (Sección 8.7) O Niveles de PLP en plasma por encima del límite superior de la normalidad (ULN) durante el período de selección (se permiten resultados de laboratorio central o local según las regulaciones locales)Etapas Tanner 2 o menos durante el período de evaluación.
- Antecedentes o presencia de trastornos cardiovasculares, respiratorios, hepáticos, renales, gastrointestinales, endocrinológicos, hematológicos, neurológicos u otros trastornos que sean capaces de alterar significativamente la absorción, metabolismo o eliminación de fármacos; constituyendo un riesgo al tomar la intervención del estudio; o interfiriendo con la interpretación de los datos según lo determine el investigador.Diagnóstico de hiperparatiroidismo primario o secundarioHipoparatiroidismo, a menos que sea secundario a HPPCualquier nueva fractura dentro de las 12 semanas antes del Día 1 (excluyendo las pseudo-fracturas)Intervención quirúrgica planificada que puede afectar los resultados de las evaluaciones del estudio (según la opinión del investigador) durante el período de evaluación aleatoria.Antecedentes de alergia o hipersensibilidad a cualquier ingrediente contenido en ALXN1850 o en el comparador de placebo.
EstudioMULBERRY
PatrocinadorAlexion Pharmaceuticals, Inc.
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Hipofosfatasia
Requerimientos
Hasta 11 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT06079359
EnlacesDescargas
