Ensayo clínico para pacientes con anemia falciforme

Mitapivat es una molécula pequeña, activador oral de la piruvato quinasa R (PKR). PKR participa en el mantenimiento de la salud, la energía y la longevidad de los glóbulos rojos (RBC). El estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento con mitapivat en participantes con enfermedad de células falciformes. El estudio es un estudio de fase 2/3 en el que se seleccionará y evaluará más a fondo la dosis recomendada de mitapivat. La parte de la Fase 2 incluye un período aleatorizado controlado con placebo de 12 semanas en el que los participantes serán aleatorizados en una proporción de 1:1:1 para recibir 2 niveles de dosis de mitapivat o placebo. La parte de la Fase 3 incluye un período aleatorizado controlado con placebo de 52 semanas en el que los participantes serán aleatorizados en una proporción de 2:1 para recibir el nivel de dosis recomendado de mitapivat o placebo. Los participantes que completen la parte de la Fase 2 o la Fase 3 tendrán la opción de pasar a un período de extensión de etiqueta abierta de 216 semanas para recibir mitapivat.