Ensayo clínico para pacientes con glomerulonefritis membranoproliferativa idiopática

El propósito de este estudio de fase III es evaluar la eficacia y seguridad de iptacopan en comparación con placebo (ambos administrados en combinación con el estándar de atención) en participantes (adultos y adolescentes de 12 a 17 años) con glomerulonefritis membranoproliferativa idiopática mediada por complejos inmunes. El estudio tiene como objetivo demostrar una reducción en la proteinuria y una mejora en la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) en los participantes tratados con iptacopan en comparación con el placebo. También se evaluará el cambio en la fatiga reportada por el paciente. Se cree que la disfunción de la vía complementaria alternativa subyace en las manifestaciones clínicas y la progresión de la glomerulonefritis membranoproliferativa idiopática mediada por complejos inmunes. Al finalizar el tratamiento del estudio, los participantes tendrán la opción de interrumpir el tratamiento con iptacopan y someterse a un seguimiento de seguridad de 30 días o continuar el tratamiento con iptacopan mediante la transición a un estudio de extensión en etiqueta abierta (CLNP023B12001B; NCT03955445).