Ensayo clínico para pacientes con enfermedad de Huntington

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Descripción

Extraído de clinicaltrials.gov

Un estudio de fase II, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de búsqueda de dosis para evaluar la seguridad, los biomarcadores y la eficacia de Tominersen en personas con enfermedad de Huntington temprana y prodrómica

Criterios de Inclusión y Exclusión

Extraído de clinicaltrials.gov

Para participar del ensayo, es muy importante que cumplas con todos los criterios de inclusión y que no cuentes con ninguno de los criterios de exclusión. Si tenés dudas, podés consultar a tu médico o al investigador responsable del ensayo. A continuación hacé click y conocé algunos de estos criterios.

  • Portador de la mutación de expansión del gen de la enfermedad de Huntington (HD) con un puntaje CAP de 400-500 inclusive.
  • Prodromal HD (definido como DCL 2 a 3, Escala de Independencia (IS) ⩾70, y ⩾TFC8)
  • Early manifest HD (definido como DCL 4, Escala de Independencia (IS) ⩾70, y ⩾TFC8)
  • Peso corporal total > 40 kg y un índice de masa corporal dentro del rango de 18-32 kg/m2.
  • Compañero de estudio
  • Uso actual o previo de un ASO (incluyendo ARN de interferencia pequeño) o cualquier terapia para reducir el HTT (incluyendo tominersen)
  • Terapia antiplaquetaria o anticoagulante en los 14 días previos a la selección o su uso previsto durante el estudio, incluyendo, pero no limitándose a, aspirina (a menos que sea </= 81 mg/día), clopidogrel, dipiridamol, warfarina, dabigatrán, rivaroxabán, apixabán y heparina.
  • La historia de la terapia génica, trasplante de células o cirugía cerebral.
  • Hidrocefalia
  • Embarazo o lactancia, o intención de quedar embarazada durante el estudio o dentro de los 5 meses posteriores a la última dosis del medicamento del estudio.
  • Antecedentes de intento de suicidio o ideación suicida con un plan (es decir, ideación suicida activa) que requirió visita al hospital y/o cambio en el nivel de atención en los 12 meses previos a la evaluación.