Ensayo clínico para pacientes con síndrome de Sjögren

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Se trata de un estudio de investigación con tres ramas diferentes de tratamiento con el objetivo de evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de ianalumab (droga en investigación) en pacientes con síndrome de Sjögren activo

Este es un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico, de 3 ramas, que evalúa una dosis de 300 mg ianalumab administrada por vía subcutánea todos los meses o cada 3 meses en comparación con placebo administrada por vía subcutánea en pacientes con síndrome de Sjögren

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Más información

Descripción

Extraído de clinicaltrials.gov

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 3 ramas, multicéntrico, de fase 3 para evaluar la eficacia y la seguridad de ianalumab en pacientes con síndrome de Sjögren activo (NEPTUNUS-2)

Criterios de Inclusión y Exclusión

Extraído de clinicaltrials.gov

Para participar del ensayo, es muy importante que cumplas con todos los criterios de inclusión y que no cuentes con ninguno de los criterios de exclusión. Si tenés dudas, podés consultar a tu médico o al investigador responsable del ensayo. A continuación hacé click y conocé algunos de estos criterios.

  • "Se debe obtener el consentimiento informado firmado antes de participar en el estudio."
  • Mujeres y hombres ≥ 18 años de edad
  • Clasificación del síndrome de Sjögren según los criterios ACR/EULAR 2016
  • Tiempo desde el diagnóstico de Sjögren de ≤ 7.5 años en el momento de selección.
  • Anticuerpo anti-Ro/SSA positivo en el cribado
  • Los pacientes negativos para el anticuerpo anti-Ro/SSA son elegibles si tienen una biopsia de glándulas salivales positiva confirmada por una revisión de expertos central.
  • La inscripción de pacientes negativos al anti-Ro/SSA estará limitada a ≤10% de la población del estudio.
  • Puntaje de ESSDAI de detección ≥ 5 dentro de los siguientes 8 dominios: constitucional, linfadenopatía, glandular, articular, cutáneo, renal, hematológico y biológico.
  • El flujo salival total estimulado (sSF) fue ≥ 0.05 mL/min en la evaluación inicial.
  • Capacidad para comunicarse bien con el investigador, comprender y estar de acuerdo en cumplir con los requisitos del estudio.
  • Los pacientes que toman hidroxicloroquina (≤ 400 mg/día), metotrexato (≤ 25 mg/semana) o azatioprina (≤ 150 mg/día) solos o en combinación, pueden continuar con su medicación y deben haber estado en una dosis estable durante al menos 30 días antes de la aleatorización.
  • Los pacientes que toman corticosteroides sistémicos deben estar en una dosis estable de ≤ 10 mg/día de prednisona o equivalente durante al menos 30 días antes de la aleatorización.
  • Los pacientes que estén tomando medicamentos antirreumáticos modificadores de la enfermedad (DMARDs) que no estén específicamente permitidos en el criterio de inclusión número 9, o que estén tomando los siguientes Medicamentos Tradicionales Chinos: Glucósido total de peonía (TGP) o Glucósidos de Triptério (TG), deben suspender estos medicamentos al menos 30 días antes de la aleatorización, a excepción de leflunomida, la cual debe suspenderse 8 semanas antes de la aleatorización a menos que se haya realizado un lavado con colestiramina.
  • Presencia de otra enfermedad reumática autoinmune que está activa y constituye la enfermedad principal.
  • Uso de otros medicamentos en investigación dentro de 5 vidas medias desde la inscripción, o dentro de 30 días o hasta que el efecto farmacodinámico esperado haya vuelto a la línea de base, lo que sea más largo3. Tratamiento previo con ianalumab
  • Uso previo de una terapia deplecionadora de linfocitos B que no sea ianalumab en las 36 semanas previas a la aleatorización o mientras el recuento de linfocitos B sea menor que el límite inferior de la normalidad o el valor basal antes de recibir la terapia deplecionadora de linfocitos B anterior (el que sea menor).
  • Tratamiento previo con cualquiera de lo siguiente: Dentro de las 24 semanas previas a la aleatorización: iscalimab (anti CD-40 mAb), belimumab, abatacept, agentes biológicos anti-factor de necrosis tumoral alfa, inmunoglobulinas, plasmaféresis; Dentro de las 12 semanas previas a la aleatorización: ciclofosfamida i.v. u oral, micofenolato mofetilo, ciclosporina A i.v. u oral u otros inmunosupresores (por ejemplo, inhibidores de la JAK u otros inhibidores de quinasas) a menos que esté explícitamente permitido por el protocolo.
  • Uso de corticosteroides (prednisona o corticosteroide equivalente) a una dosis >10 mg/día
  • Cualquiera de los siguientes valores de laboratorio en la evaluación inicial: niveles de hemoglobina < 8.0 g/dL, recuento de glóbulos blancos (WBC) < 2.0 x 10E3/µL, recuento de plaquetas < 80 x 10E3/µL, recuento absoluto de neutrófilos (ANC) < 0.8 x 10E3/µL
  • Infecciones víricas, bacterianas u otras infecciones activas que requieran tratamiento sistémico en el momento de la selección o aleatorización, o antecedentes de infección clínicamente significativa recurrente o de infecciones bacterianas recurrentes con organismos encapsulados.
  • Historial de hipersensibilidad a cualquiera de los fármacos del estudio o sus excipientes, o a fármacos de clases químicas similares (p. ej., mAb de clase IgG1), o a cualquiera de los componentes de la formulación del fármaco del estudio (sacarosa, clorhidrato de L-histidina/L-histidina, polisorbato 20).
  • La historia del trasplante de órganos principales, células madre hematopoyéticas o médula ósea se remonta a mediados del siglo XX. El primer trasplante de médula ósea se realizó en 1956 en Boston, Massachusetts, y se utilizó para tratar una enfermedad sanguínea llamada anemia aplásica. Desde entonces, los avances en la medicina y la tecnología han permitido que los trasplantes de médula ósea se utilicen para tratar una variedad de enfermedades, como leucemias, linfomas, mieloma múltiple y ciertos trastornos genéticos. En cuanto a los trasplantes de órganos principales, el primer trasplante exitoso de riñón se realizó en 1954 en Boston, seguido por el primer trasplante de corazón en 1967 en Sudáfrica. Estos hitos marcaron el comienzo de una era en la que los trasplantes de órganos se han convertido en una opción viable para pacientes con enfermedades terminales de órganos. En la actualidad, los trasplantes de médula ósea y de órganos principales se han convertido en procedimientos cada vez más comunes, salvando vidas y mejorando la calidad de vida de muchas personas en todo el mundo. Los avances en la compatibilidad de tejidos, los medicamentos inmunosupresores y las técnicas quirúrgicas han contribuido a aumentar las tasas de éxito y a reducir las complicaciones asociadas con estos procedimientos.
  • Uso regular requerido de medicamentos conocidos por causar sequedad en la boca/ojos como efecto secundario regular y importante, y que no hayan estado en una dosis estable durante al menos 30 días antes del cribado, o cualquier cambio previsto en el régimen de tratamiento durante el transcurso del estudio.
  • Uso de medicamentos recetados tópicos oculares (excluyendo lágrimas artificiales, geles, lubricantes) que no hayan estado en una dosis estable durante al menos 90 días antes de la aleatorización, o cualquier cambio anticipado en el régimen de tratamiento durante el transcurso del estudio.
  • Recepción de una vacuna viva/attenuada dentro de un período de 4 semanas antes de la aleatorización.
  • Historia de inmunodeficiencia primaria o secundaria, incluyendo un resultado positivo en la prueba del virus de inmunodeficiencia humana (VIH).
  • Antecedentes de malignidad en cualquier sistema de órganos (excepto carcinoma basocelular localizado de la piel o cáncer cervical in situ o linfoma relacionado con el síndrome de Sjögren), tratado o no tratado, en los últimos 5 años, independientemente de si hay evidencia de recurrencia local o metástasis.
  • La sarcoidosis es una enfermedad inflamatoria crónica que afecta múltiples órganos y sistemas del cuerpo. Aunque se desconoce la causa exacta, se cree que la sarcoidosis es el resultado de una respuesta anormal del sistema inmunológico a un agente desencadenante desconocido, posiblemente en individuos genéticamente predispuestos. La enfermedad fue descrita por primera vez en 1869 por el médico británico Jonathan Hutchinson, quien la denominó "eritema nodoso de Besnier-Boeck-Schaumann". Luego, en 1909, el dermatólogo japonés Caesar Boeck acuñó el término "sarcoidosis" para describir la condición. A lo largo de los años, se ha avanzado en la comprensión y el tratamiento de la sarcoidosis. Se han identificado diferentes tipos de sarcoidosis, incluyendo la cutánea, la pulmonar, la cardíaca y la ocular, entre otras. A pesar de que no existe una cura definitiva, se han desarrollado tratamientos para controlar los síntomas y prevenir el daño a los órganos afectados. La investigación continúa en busca de una comprensión más profunda de la enfermedad y de mejores enfoques terapéuticos para mejorar la calidad de vida de los pacientes con sarcoidosis.
  • Cualquier condición quirúrgica, médica (por ejemplo, hipertensión no controlada, insuficiencia cardíaca o diabetes mellitus), psiquiátrica o física adicional que el investigador considere que pueda poner en peligro al paciente en caso de participar en este estudio.
  • Infección crónica con el virus de la hepatitis B (VHB) o el virus de la hepatitis C (VHC). La serología positiva para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) excluye al sujeto. Los sujetos negativos para HBsAg que son positivos para el anticuerpo del núcleo de la hepatitis B (HBcAb) también están excluidos a menos que se cumplan todos los siguientes criterios: el ADN del VHB es negativo, se implementa monitoreo de la hepatitis B; en estos sujetos, se debe realizar pruebas mensuales de HBsAg y ADN del VHB durante el tratamiento del estudio y al menos cada 12 semanas después del final del tratamiento durante toda la duración del seguimiento de seguridad. La profilaxis antiviral debe implementarse antes de la primera administración del tratamiento del estudio y continuarse hasta 12 meses después del final del tratamiento del estudio. Si no se puede administrar terapia antiviral o si el paciente no está dispuesto a cumplir con el requisito de tratamiento antiviral, el paciente no es elegible para el estudio. Hepatitis C: los pacientes con anticuerpos positivos para la hepatitis C y ARN del VHC en la selección están excluidos. Los pacientes con hepatitis C crónica que hayan completado el tratamiento antiviral para el VHC deben ser negativos para el ARN del VHC al menos 12 semanas después del tratamiento antes de la aleatorización para ser elegibles. Los casos de eliminación espontánea del VHC deben ser discutidos con el patrocinador antes de la inscripción.
  • La evidencia de infección activa por tuberculosis (TB) es excluyente. Los pacientes con TB tratada previamente y TB latente tratada o recién diagnosticada pueden ser elegibles.
  • Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia,
  • Mujeres en edad fértil, definidas como aquellas mujeres fisiológicamente capaces de quedar embarazadas, a menos que estén utilizando métodos anticonceptivos altamente efectivos durante el tratamiento del estudio y durante 6 meses después de suspender el medicamento en investigación.
  • Pacientes con antecedentes conocidos de falta de cumplimiento con la medicación, o que no pudieron o no quisieron completar cuestionarios de resultados reportados por el paciente (PRO), o que no puedan o no quieran usar el dispositivo para recopilar PROs.
  • Estados Unidos (y otros países, si se requiere localmente): Varones sexualmente activos, a menos que estén de acuerdo en usar protección de barrera durante las relaciones sexuales con una mujer en edad fértil, mientras toman el tratamiento del estudio. Dado que el uso del condón solo tiene una tasa de fallos reportada que supera el 1% por año, se recomienda que las parejas femeninas de los participantes varones en el estudio utilicen un segundo método anticonceptivo.