Ensayo clínico para pacientes con enfermedad de Fabry
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Período doble ciego: la duración total será de hasta aproximadamente 14 meses (1 mes de selección, 12 meses de período de tratamiento y un posible período de seguimiento de 1 mes si no se participa en el período de extensión de etiqueta abierta). Período extensión de etiqueta abierta: la duración total será de aproximadamente 13 meses (12 meses de tratamiento y 1 mes de seguimiento).
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Descripción
Extraído de clinicaltrials.gov
Un estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 12 meses para evaluar el efecto de venglustat sobre el dolor neuropático y abdominal en adultos masculinos y femeninos con enfermedad de Fabry que no han recibido tratamiento previo o no han recibido tratamiento durante al menos 6 meses
Criterios de Inclusión y Exclusión
Extraído de clinicaltrials.gov
Para participar del ensayo, es muy importante que cumplas con todos los criterios de inclusión y que no cuentes con ninguno de los criterios de exclusión. Si tenés dudas, podés consultar a tu médico o al investigador responsable del ensayo. A continuación hacé click y conocé algunos de estos criterios.
- Pacientes adultos de 18 años de edad o más, de sexo masculino y femenino, que hayan recibido previamente un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry y tengan antecedentes de síntomas clínicos de la enfermedad de Fabry.
- Pacientes que no han recibido tratamiento previo o que no han sido tratados previamente con una terapia aprobada o experimental para la enfermedad de Fabry en al menos 6 meses antes de la evaluación.
- Puntaje promedio de ≥3 (0=no hay síntomas, 10=síntomas tan malos como puedas imaginar) en el síntoma más molesto definido por el participante (entre el dolor neuropático en las extremidades superiores, dolor neuropático en las extremidades inferiores o dolor abdominal), medido por el Resultado Reportado por el Paciente con Enfermedad de Fabry (FD-PRO) en la selección.
- Anticoncepción (con métodos de doble anticoncepción) para participantes masculinos y femeninos; participantes femeninas que no estén embarazadas o amamantando; participantes masculinos que no hagan donación de esperma.
- Se debe proporcionar un consentimiento informado firmado antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
- Cualquier manifestación de la enfermedad de Fabry que impida la administración de un placebo.
- Antecedentes de ataque isquémico transitorio, accidente cerebrovascular, infarto de miocardio, insuficiencia cardíaca, evidencia de hipertrofia ventricular izquierda y/o fibrosis cardíaca, cirugía cardiovascular importante o trasplante de riñón.
- Historia de arritmia cardíaca clínicamente significativa. La fibrilación auricular bien controlada con un régimen médico estable durante al menos 12 meses no es una exclusión si la puntuación CHA2DS2-VASc es 0 para hombres o 1 para mujeres.
- Pacientes con hepatitis C, VIH o infección por hepatitis B.
- Dolor neuropático en las extremidades superiores o inferiores, o dolor abdominal no relacionado con la enfermedad de Fabry.
- Historia de convulsiones actualmente requiriendo tratamiento.
- Hipertensión no controlada durante los últimos 12 meses antes del cribado, o presión arterial sistólica >=150 o presión arterial diastólica >=100 en el cribado.
- Tasa de filtración glomerular estimada <60 mL/min/1.73m².
- Cociente de proteína a creatinina en orina >= 1 g/g en la evaluación inicial.
- Presencia de depresión grave medida por el Inventario de Depresión de Beck (BDI)-II >28 y/o antecedentes de un trastorno afectivo mayor inestable no tratado en el año previo a la visita de selección.
- Prueba positiva del virus SARS-CoV-2 dentro de las 2 semanas posteriores a la inscripción, o COVID-19 que requiera hospitalización dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción.
- Insuficiencia hepática de moderada a grave.
- Historia de abuso de drogas y/o alcohol.
- Historia de enfermedad hepatobiliar activa.
- Enzimas hepáticas (alanina aminotransferasa (ALT)/aspartato aminotransferasa (AST)) o bilirrubina total >2 veces el límite superior de lo normal (LSN).
- Inicio de tratamiento crónico para el dolor o cambio en el régimen de medicación para el dolor, en los 3 meses previos a la aleatorización.
- Inductores o inhibidores fuertes o moderados del citocromo P450 3A en los 14 días o 5 vidas medias anteriores a la aleatorización, lo que resulte más largo.