Ensayo clínico para pacientes con adrenoleucodistrofia cerebral

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Estudio clínico para evaluar la eficacia y seguridad de la leriglitazona en varones adultos con adrenoleucodistrofia cerebral.

El criterio de valoración primario será el tiempo transcurrido hasta la muerte o hasta que el sujeto quede postrado en cama con necesidad de asistencia ventilatoria permanente, lo que ocurra antes, en los sujetos tratados con leriglitazona en comparación con placebo.

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Descripción

Extraído de clinicaltrials.gov

Estudio clínico para evaluar la eficacia y seguridad de la leriglitazona en varones adultos con adrenoleucodistrofia cerebral.

Criterios de Inclusión y Exclusión

Extraído de clinicaltrials.gov

Para participar del ensayo, es muy importante que cumplas con todos los criterios de inclusión y que no cuentes con ninguno de los criterios de exclusión. Si tenés dudas, podés consultar a tu médico o al investigador responsable del ensayo. A continuación hacé click y conocé algunos de estos criterios.

  • El sujeto es hombre y tiene ≥18 años.
  • La persona tiene ALD progresiva, definida como lesiones cerebrales GdE+.
  • Pacientes para quienes el investigador no recomienda el TPH o que no desean someterse al TPH.
  • El sujeto tiene un puntaje de Loes ≥0.5 y ≤12 en la Evaluación inicial.
  • El sujeto no presenta una discapacidad funcional importante en la puntuación de la Funcionalidad Mayor de Discapacidades - Función Neurológica (MFD-NFS), excepto por "confiando en silla de ruedas" o "incontinencia total", que serán permitidas ya que se consideran síntomas esperados de la adrenomieloneuropatía en el transcurso de la enfermedad.
  • El sujeto no presenta un deterioro cognitivo importante que afecte su capacidad para participar en el estudio, tal como lo determinó el investigador durante la evaluación inicial.
  • Sujeto que ha recibido un trasplante previo de médula ósea (HSCT) o tratamiento con terapia génica ex vivo (eli-Cel).
  • El paciente tiene diabetes tipo 1 o tipo 2.
  • El sujeto tiene hipersensibilidad conocida o intolerancia a la pioglitazona o cualquier otro tiazolidinediona.
  • Sujeto está tomando o ha tomado honokiol, pioglitazona u otros tiazolidinedionas en los 3 meses previos a la selección.
  • Sujeto con participación actual en otro estudio clínico de intervención o dentro de 1 mes antes de la selección.
  • Sujetos con otras condiciones médicas, neuropsiquiátricas o sociales que, en opinión del investigador, probablemente afecten negativamente la relación riesgo-beneficio de la participación en el estudio, interfieran con el cumplimiento del estudio o confundan los resultados del estudio.